Communiqué de presse : Dupixent est approuvé aux États-Unis comme le seul médicament ciblé pour traiter les patients atteints de pemphigoïde bulleuse

Dupixent est approuvé aux États-Unis comme le seul médicament ciblé pour traiter les patients atteints de pemphigoïde bulleuse

L’approbation est basée sur des résultats pivots montrant des améliorations de la rémission durable de la maladie et une réduction des démangeaisons ainsi que de l’utilisation de corticoïdes oraux par rapport au placebo chez les adultes atteints de PB
La PB est une maladie chronique rare, invalidante et récurrente de la peau qui touche environ 27 000 adultes aux États-Unis dont la maladie n’est pas contrôlée par les corticostéroïdes systémiques
Dupixent est désormais approuvé aux États-Unis pour traiter huit maladies distinctes avec une inflammation sous-jacente de type 2, y compris les maladies de la peau, de l’intestin et du système respiratoire qui touchent un large éventail de patients, allant des nourrissons aux personnes âgées.

Paris et Tarrytown, NY, 20 juin 2025. L’Agence américaine des produits alimentaires et médicamenteux (US Food and Drug Administration, FDA) a approuvé Dupixent (dupilumab) pour le traitement des patients adultes atteints de pemphigoïde bulleuse (PB).

La PB affecte principalement des patients plus âgés. Elle se caractérise par des démangeaisons intenses, des cloques et des lésions douloureuses ainsi qu’un rougissement de la peau. Elle peut être chronique et récurrente avec une inflammation sous-jacente de type 2. Les vésicules et l’éruption cutanée peuvent se former sur une grande partie du corps et provoquer un saignement et une dégradation de la peau, ce qui rend les patients plus sujets aux infections et affecte leur fonctionnement quotidien. Les options de traitement disponibles sont limitées et peuvent alourdir le fardeau global de la maladie en supprimant le système immunitaire du patient.

Patrick Dunn
Directeur exécutif, International Pemphigus and Pemphigoid Foundation
« Les personnes atteintes de pemphigoïde bulleuse souffrent de démangeaisons incessantes et de cloques douloureuses qui peuvent endommager la peau. Jusqu’à présent, ces patients, principalement âgés, ne disposaient que d’options thérapeutiques limitées, avec des effets secondaires potentiels qui alourdissent souvent leur fardeau. L’approbation de Dupixent dans la pemphigoïde bulleuse apporte une nouvelle approche de traitement aux patients et à leurs aidants, et nous sommes reconnaissants des efforts inlassables de la communauté scientifique qui nous a aidés à atteindre cette étape clé. »

Alyssa Johnsen, MD, PhD
Global Therapeutic Area Head, Développement immunologique et oncologique, Sanofi
« Jusqu’à présent, le traitement de la pemphigoïde bulleuse était très difficile pour les patients âgés qui luttaient contre l’impact débilitant des cloques et des lésions, et contre d’éventuelles maladies concomitantes. En s’attaquant à deux facteurs principaux de l’inflammation sous-jacente de type 2 qui contribue à la pemphigoïde bulleuse, Dupixent est le premier médicament ciblé à offrir aux patients la possibilité d’obtenir une rémission durable et de réduire les démangeaisons. Cette approbation aux États-Unis est importante pour les milliers de patients atteints de pemphigoïde bulleuse, et nous sommes impatients de travailler avec les autorités réglementaires du monde entier pour apporter ce médicament innovant à d’autres patients qui en ont besoin. »

L’approbation de la FDA est basée sur les données de l’étude pivot de phase 2/3 ADEPT qui a évalué l’efficacité et la sécurité d’emploi de Dupixent par rapport au placebo chez des adultes atteints de PB modérée à sévère. Les patients ont été randomisés pour recevoir Dupixent 300 mg (n = 53) ou un placebo (n = 53) ajouté à des corticoïdes oraux standard (COS). Pendant le traitement, les patients ont tous subi un schéma posologique de réduction progressive des CSO défini par le protocole si le contrôle de l’activité de la maladie a été maintenu. Au cours de l’examen par la FDA, les analyses ont été révisées ; par conséquent, les résultats approuvés par la FDA à 36 semaines pour l’étiquetage du Dupixent par rapport au placebo sont les suivants :

18,3 % des patients ont connu une rémission durable de la maladie contre 6,1 % (différence de 12,2 % ; intervalle de confiance à 95 % : -0,8 % à 26,1 %), le critère d’évaluation principal
38 % des patients ont obtenu une réduction cliniquement significative des démangeaisons contre 10,5 %
La dose cumulative médiane de COS était de 2,8 grammes contre 4,1 grammes

Dans cette population âgée, les effets indésirables les plus fréquents (≥ 2 %) observés plus fréquemment chez les patients recevant Dupixent que chez les patients recevant le placebo étaient l’arthralgie, la conjonctivite, la vision trouble, les infections virales herpétiques et la kératite. En outre, un cas de pustulose exanthémateuse aiguë généralisée a été rapporté chez un patient traité par Dupixent et zéro patient traité par placebo.

Dr George D. Yancopoulos, Ph.D.
Coprésident du conseil d’administration, président et directeur scientifique chez Regeneron
« Cette approbation élargit la capacité remarquable de Dupixent à transformer les approches thérapeutiques pour des personnes atteintes de diverses maladies caractérisées par une inflammation de type 2, allant de pathologies courantes comme l’asthme et la dermatite atopique à des maladies plus rares telles que l’œsophagite à éosinophiles ou le prurigo nodulaire — et désormais, le pemphigoïde bulleux. Dupixent a montré son potentiel pour améliorer les manifestations les plus sévères du pemphigoïde bulleux, tout en aidant certains patients à atteindre une rémission durable de la maladie et à réduire leur utilisation de corticoïdes oraux. En outre, cette approbation vient encore renforcer le profil de sécurité déjà établi de Dupixent dans un large éventail d’âges — des nourrissons aux personnes âgées — et à travers des maladies dermatologiques, respiratoires et gastro-intestinales. »

La FDA a évalué le Dupixent dans le cadre d’un examen prioritaire, réservé aux médicaments qui représentent des améliorations potentiellement significatives en termes d’efficacité ou de sécurité dans le traitement d’affections graves. Dupixent a déjà obtenu la désignation de médicament orphelin par la FDA pour la PB, qui s’applique à des médicaments expérimentaux destinés au traitement de maladies rares qui touchent moins de 200 000 personnes aux États-Unis. D’autres demandes réglementaires sont également en cours d’examen dans le monde entier, notamment dans l’UE, au Japon et en Chine.

À propos de l’étude pivot sur le Dupixent dans la PB
ADEPT était une étude randomisée de phase 2/3, en double aveugle, contrôlée par placebo, évaluant l’efficacité et la sécurité d’emploi de Dupixent chez 106 adultes atteints de PB modérée à sévère pendant une période de traitement de 52 semaines. Après la randomisation, les patients ont reçu le Dupixent ou un placebo toutes les deux semaines après une dose de charge initiale, en plus du traitement par COS. Pendant le traitement, les doses de CSO ont été réduites progressivement après que les patients aient présenté un contrôle durable de l’activité de la maladie pendant deux semaines. La diminution progressive des COS a pu commencer entre quatre et six semaines après la randomisation et restait poursuivie si le contrôle de la maladie était maintenu, avec l’intention de l’achever à 16 semaines. Une fois la diminution progressive des COS terminée, les patients ont été traités uniquement par Dupixent ou placebo pendant au moins 20 semaines (un traitement de secours peut être utilisé si nécessaire).

Le critère d’évaluation principal a évalué la proportion de patients obtenant une rémission durable de la maladie à 36 semaines. La rémission durable de la maladie était définie comme une rémission clinique complète avec une réduction progressive des COS de 16 semaines sans rechute après une réduction progressive des COS, ni utilisation de traitement de secours pendant la période de traitement de 36 semaines. La rechute était définie comme l’apparition de ≥ 3 nouvelles lésions par mois ou ≥ 1 grande lésion ou plaque d’urticaire (> 10 cm de diamètre) qui ne s’est pas cicatrisée en une semaine. Le traitement de secours pouvait inclure des corticostéroïdes topiques à haute puissance, des CSO (y compris l’augmentation de la dose de CSO pendant la diminution progressive ou la réinstauration des CSO après la fin de la diminution progressive des CSO), ou des médicaments immunosuppresseurs systémiques non stéroïdiens ou des agents biologiques immunomodulateurs.

Certains critères d’évaluation secondaires évalués à 36 semaines comprenaient :

Proportion de patients présentant une réduction ≥ 4 points de l’échelle d’évaluation numérique du prurit maximal [Peak Pruritus Numerical Rating Scale] (échelle de 0 à 10)
Dose cumulative totale de CSO

À propos de Dupixent
Dupixent (dupilumab) est une injection administrée sous la peau (injection sous-cutanée) à différents sites d’injection. Chez les adultes atteints de PB, Dupixent 300 mg est administré toutes les deux semaines après une dose de charge initiale, et en association avec un cycle de diminution progressive des corticoïdes oraux. Dupixent est destiné à être utilisé sous la supervision d’un professionnel de santé et peut être administré dans une clinique ou à domicile après la formation d’un professionnel de santé.

Dupixent est un anticorps monoclonal entièrement humain qui inhibe la signalisation des voies de l’interleukine-4 (IL-4) et de l’interleukine-13 (IL-13) et n’est pas un immunosuppresseur. Le programme de développement de Dupixent a montré un avantage clinique significatif et une diminution de l’inflammation de type 2 dans les études de phase 3, établissant que l’IL-4 et l’IL-13 sont deux des facteurs clés et centraux de l’inflammation de type 2 qui joue un rôle majeur dans de multiples maladies liées et souvent comorbides.

Sanofi et Regeneron s’engagent à aider les patients américains à qui Dupixent a été prescrit à accéder à ce médicament et à recevoir le soutien dont ils peuvent avoir besoin grâce au programme DUPIXENT MyWay^®. Pour plus d’informations, veuillez appeler le 1-844-DUPIXENT (1-844-387-4936) ou consultez www.DUPIXENT.com.

Dupixent a reçu des approbations réglementaires dans plus de 60 pays pour une ou plusieurs indications, y compris chez des patients atteints de dermatite atopique, d’asthme, de rhinosinusite chronique avec polypes nasaux, d’œsophagite à éosinophiles, de prurigo nodulaire, d’urticaire chronique spontanée, de bronchopneumopathie chronique obstructive et de BP dans différentes populations d’âge. Plus d’un million de patients sont traités par Dupixent dans le monde.

Programme de développement du dupilumab
Le dupilumab est développé conjointement par Sanofi et Regeneron dans le cadre d’un accord de collaboration mondial. À ce jour, le dupilumab a été étudié dans plus de 60 études cliniques portant sur plus de 10 000 patients atteints de diverses maladies chroniques en partie dues à une inflammation de type 2.

Outre les indications actuellement approuvées, Sanofi et Regeneron étudient le dupilumab dans un large éventail de maladies causées par une inflammation de type 2 ou d’autres processus allergiques dans des études de phase 3, y compris le prurit chronique d’origine inconnue et le lichen simplex chronique. Ces utilisations potentielles du dupilumab font actuellement l’objet d’études cliniques, et l’innocuité et l’efficacité dans ces conditions n’ont pas été entièrement évaluées par les autorités réglementaires.

À propos de Regeneron
Regeneron (NASDAQ : REGN) est une société de biotechnologie de premier plan qui invente, développe et commercialise des médicaments qui transforment la vie des personnes atteintes de maladies graves. Fondée et dirigée par des médecins-scientifiques, notre capacité unique à traduire de façon répétée et cohérente la science en médecine a mené à de nombreux traitements approuvés et produits candidats en développement, dont la plupart ont été produits dans nos laboratoires. Nos médicaments et notre pipeline sont conçus pour aider les patients atteints de maladies oculaires, de maladies allergiques et inflammatoires, de cancer, de maladies cardiovasculaires et métaboliques, de maladies neurologiques, hématologiques et infectieuses et de maladies rares.

Regeneron repousse les limites de la recherche scientifique et accélère le processus de développement de médicaments grâce à des technologies exclusives, comme VelociSuite^®, qui produit des anticorps optimisés entièrement humains et de nouvelles classes d’anticorps bispécifiques. Regeneron façonne les nouveaux contours de la médecine au moyen des données issues du Regeneron Genetics Center^® et de plateformes de médecine génétique de pointe, qui lui permettent d’identifier des cibles innovantes et des approches complémentaires pour le traitement ou la guérison potentielle des maladies.

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